Vertex Pharmaceuticals Incorporated je danes sporočil, da je Evropska komisija (ES) izdala dovoljenje za promet z zdravilom KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / eleksakaftor) v kombiniranem režimu z ivakaftorjem za zdravljenje bolnikov s cistično fibrozo, ki so stari 12 let in več ter imajo dve mutaciji F508del ali eno mutacijo F508del in eno mutacijo z minimalno funkcijo.

Dovoljenje za promet z zdravilom velja v vseh državah članicah EU, obvestilo o dovoljenju za promet se objavi v Uradnem listu Evropske unije.

Zdravilo Kaftrio, ki je pridobilo dovoljenje za promet s centraliziranim postopkom, mora pred prihodom na trg Republike Slovenije pridobiti še:

• nacionalni identifikator zdravila,
• režim izdaje v RS (podatek za “modro okence”),
• oznako previdnostnih ukrepov, če je potrebno glede na naravo zdravila (podatek za “modro okence”).

Javna agencija za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) je nacionalni organ, ki je pristojen za določanje cen zdravil, ki se na trgu RS financirajo iz javnih sredstev. Postopki določanja cen potekajo na podlagi zakonskih določb in pravilnika. V Sloveniji se za regulirano ceno zdravil upoštevajo cene zdravil v Nemčiji, Avstriji in Franciji. Tako regulirane cene predstavljajo le najvišje cene, dovoljene v prometu z zdravili na debelo. Zakon dobaviteljem zdravil, plačnikom ter kupcem zdravil omogoča, da se dogovarjajo o cenah, ki so nižje od reguliranih.

Da bo zdravilo Kaftrio dostopno vsem bolnikom s cistično fibrozo, ki so stari 12 let in več ter imajo vsaj eno mutacijo F508del je treba počakati, da ceno zdravilu najprej določijo omenjene države, nato pa predlagatelj vlogo poda tudi v obravnavo za razvrstitev novega zdravila na pozitivno listo na Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije. Tako pričakujemo, da bo lahko zdravilo Kaftrio v kombinaciji s Kalydeco dostopno na recept v lekarnah po Sloveniji predvidoma jeseni.

Po podatkih Evropskega registra iz leta 2017 je v Sloveniji 112 bolnikov s cistično fibrozo, od tega jih ima 88% vsaj eno mutacijo F508del, vendar zdravilo Kaftrio trenutno ni namenjeno mlajšim od 12 let in tistim, ki imajo presajena pljuča.

Slavka Grmek Ugovšek
predsednica